由美国生物技术巨头百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）近日获得欧盟委员会（EC）批准，用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）的治疗。此次批准，使Spinraza成为欧洲市场首个治疗SMA的药物。此外，在美国和欧盟，Spinraza均被授予了孤儿药地位。 [详细]