2月29日是第5个国际罕见病日，成骨不全症、戈谢氏症、白化病、淋巴管肌瘤病、苯丙酮尿症……[详细]
广东省卫计委副主任廖新波表示，罕见病患者治疗用药不能因为“罕见”而价格太高。保障治疗是罕见病患者所面临的首要问题，而在部分国家和地区已经有了针对部分罕见病所制定的保障措施。因此，一套系统的罕见病社会保障体系，对罕见病患者而言尤为迫切。广东在应对罕见病这方面还是有一定程度的差距，还有“一段距离”要走。[详细]
成骨不全症、先天性肾上腺皮质增生症、高胰岛素血症性低血糖症……这些让大部分人感到陌生的名词背后，其实承载着一个个家庭的辛酸。[详细]
安徽12岁女孩小雪，罹患卵巢恶性生殖细胞肿瘤。但救命药平阳霉素的生产厂家纷纷宣告停产。主治医生只好微博寻药，几经周折终于初步满足了治疗需要。罕见病用药市场需求小、研发成本高，药企几无利润可言，缺乏生产动力。专家建议，“孤儿药”需要国家政策扶持，定向生产，减免税费，同时建立国家储备体制和报警机制，及时调剂供需。[详细]
罕见病又被称为“孤儿病”，通常是指盛行率低、少见的疾病，但世界各国对“罕见病”的定义并不相同。[详细]
有业内人士认为由于，目前整个国内的药物注册体系、包括医疗体系，都不利于孤儿药的发展，企业即便投入研发了，得到的利润也比较小，市场动力不足。同时呼吁政府应尽快制定我国的《罕见疾病防治法》，制订罕见病管理和罕见病药物管理制度；效仿国外法规授权“孤儿药”拥有者附加的市场垄断权、新药定价、税收优惠政策等，打通市场机制。[详细]