近日，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD）。2018年11月，FDA还授予了Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的ODD。[详细]

2013年开始，FDA每年批准的孤儿药数量相较于往年有了很大的增长，尤其是2017年，虽然获得孤儿药资格认定的药品数量急剧下降，但是获批的孤儿药数量达到了前所未有的77个，这得益于FDA新局长上台之后承诺的在120天内完全消除积压的大约200个孤儿药认定请求。FDA还将推行新政策以提高审查程序的效率，确保在90天内完成审查以避免积压现象的出现。[详细]

有业内人士认为由于，目前整个国内的药物注册体系、包括医疗体系，都不利于孤儿药的发展，企业即便投入研发了，得到的利润也比较小，市场动力不足。同时呼吁政府应尽快制定我国的《罕见疾病防治法》，制订罕见病管理和罕见病药物管理制度；效仿国外法规授权“孤儿药”拥有者附加的市场垄断权、新药定价、税收优惠政策等，打通市场机制。[详细]

默克制药早在2012年10月15日宣布收购了传染病治疗领域的生产线。这一药物由从拜耳拆分的公司AiCuris进行研发，正式进入临床III期的研究。[详细]

近日，广州再极医药科技有限公司宣布，其临床产品Max-40279已正式获得美国食品和药物管理局（FDA）颁发的孤儿药资质，该产品由再极医药科研人员自主研发，用于治疗急髓性白血病（AML）。 [详细]

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Artemis先导候选药物artemisone（青蒿酮）治疗疟疾的孤儿药地位（ODD）。Artemis是美国一家致力于开发新疗法用于预防和治疗严重危及生命的感染性疾病的生物制药公司。 [详细]