定制分子有望治疗DNA重复序列导致的疾病
弗里德希氏共济失调(Friedreich's ataxia)是一种罕见的致命性遗传疾病。与至少40种其他的遗传疾病(比如脆性 X 染色体综合征和一些肌肉萎缩症类型)一样,它是由阻止蛋白正确形成的DNA重复序列导致的。这些DNA重复序列能够含有上百个相同的短DNA序列(如GAAGAAGAAGAA 。。。)。在包括弗里德希氏共济失调在内的一些疾病中,这些DNA重复序列阻止RNA聚合酶对基因进行转录,从而阻止它们表达细胞所需的蛋白。在包括神经系统疾病亨廷顿舞蹈病在内的其他疾病中,这些DNA重复序列能够导致过量的蛋白产生,而这种蛋白本身却是有毒性的。[详细]
2017-12-05 10:42:51更新