CRISPR技术帮助发现治疗渐冻人症的新靶点
肌萎缩侧索硬化病 (amytrophic lateral sclerosis,ALS) 俗称渐冻人症,是一种渐进并致命的神经退行性疾病。患者由于运动神经元的逐步死亡,导致肌肉功能退化,像刷牙、说话甚至呼吸这样简单的肌肉运动都最终无法进行。在患者大脑中出现的异常蛋白沉积是ALS的重要标志之一,但是科学家们并不清楚这些蛋白沉积如何导致神经元的死亡。日前,斯坦福大学 (Stanford University) 的研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对影响ALS症状的基因进行了筛选,研究结果不但帮助科学家们进一步了解了ALS的发病机制,而且为治疗ALS提供了新靶点。[详细]
2018-03-11 11:41:53更新