利用CRISPR/Cas9恢复肌肉功能
在一项新的研究中,研究人员利用CRISPR在小鼠体内成功地治疗一种被称作先天性肌营养不良1A型(congenital muscular dystrophy type 1A, MDC1A)的罕见疾病。这种疾病能够导致严重的肌肉萎缩和瘫痪。他们能够通过校正一种导致这种疾病的剪接位点突变恢复了这些小鼠的肌肉功能。相关研究结果于2017年7月17日在线发表在Nature Medicine期刊上,论文标题为“Correction of a splicing defect in a mouse model of congenital muscular dystrophy type 1A using a homology-directed-repair-independent mechanism”。[详细]
2017-07-19 10:07:39更新